ศาสตราจารย์นักพันธุศาสตร์ประเมินการอนุมัติของ FDA เกี่ยวกับการบำบัดด้วยยีนสองวิธีในการรักษาโรคเคียวเซลล์ ดร. คอร์คุต อูลูคาน, เขาเน้นย้ำว่าหากบรรลุเป้าหมายความสำเร็จของการรักษา 'ยุคจีโนม' ก็จะเริ่มต้นขึ้นอย่างเป็นทางการ ศาสตราจารย์ ดร. Korkut Ulucan: "ฉันคิดว่าค่าใช้จ่ายของการรักษานี้จะสูงถึงหนึ่งล้านดอลลาร์เมื่อฉันพิจารณาการบำบัดด้วยยีนแบบอื่น" พูดว่า.
อาจารย์ภาควิชาชีววิทยาโมเลกุลและพันธุศาสตร์ของมหาวิทยาลัย Üsküdar ศาสตราจารย์ ดร. Korkut Ulucan ประเมินการอนุมัติของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) เกี่ยวกับการบำบัดด้วยยีนสองชนิดสำหรับการรักษาโรคเคียวเซลล์
หากบรรลุเป้าหมายความสำเร็จ 'ยุคจีโนม' จะเริ่มต้นขึ้นอย่างเป็นทางการ
“เราทุกคนตื่นเต้นมาก “แม้ว่าจะยังมีเวลาเหลือในการดำเนินการ แต่ผลลัพธ์แรกก็ให้เบาะแสว่าเราต้องอยู่ที่ไหน” ศาสตราจารย์กล่าว ดร. Korkut Ulucan กล่าวว่าหากบรรลุเป้าหมายความสำเร็จของการรักษา 'ยุคจีโนม' จะเริ่มต้นขึ้นอย่างเป็นทางการ
ศาสตราจารย์ ดร. Ulucan ทำการประเมินต่อไปนี้เกี่ยวกับปัญหานี้:
“อันที่จริงนี่คือจุดเริ่มต้น ในปี 2019 การศึกษาเบื้องต้นเกี่ยวกับการรักษาโดยใช้การตัดต่อยีนได้รับการอนุมัติในผู้ป่วยกลุ่มเล็กๆ บางกลุ่ม จากผลลัพธ์ของข้อมูลที่ได้รับ มีการประกาศการอนุมัติอย่างเป็นทางการในวันที่ 8 ธันวาคม 2023 แต่การทดลองต่างๆ ยังไม่ได้รับการปฏิบัติตามอย่างเต็มที่หรือเพียงพอ เป็นเรื่องน่ายินดีอย่างยิ่งที่ไม่ปรากฏอาการของโรค
พวกเขาตัดต่อพันธุกรรมเซลล์ต้นกำเนิดไขกระดูกและปลูกถ่ายกลับเข้าไปในผู้ป่วย
สำหรับการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่เรียกว่าโรคเม็ดเลือดรูปเคียว นักวิทยาศาสตร์จากบริษัทวิจัยสองแห่งได้ดัดแปลงเซลล์ต้นกำเนิดจากไขกระดูกที่ได้รับจากผู้ป่วยด้วยวิธีแก้ไขระดับโมเลกุลที่เรียกว่า CRISPR จากนั้นจึงตัดต่อสั้น ๆ และปลูกถ่ายกลับไปให้กับผู้ป่วย และหลังจากการสมัครสำเร็จ พวกเขาก็รายงานว่าผู้ป่วยมีสุขภาพแข็งแรงมากในตอนนี้”
การติดตามผู้ป่วยดำเนินต่อไป
ผศ.ยังระบุด้วยว่าการติดตามผลผู้ป่วยยังคงดำเนินต่อไป ดร. Korkut Ulucan กล่าวว่า "มีรายงานว่าในผู้ป่วย 30 รายจาก 29 รายที่เป็นโรคโลหิตจางรูปเคียว ทุกอย่างเป็นไปตามแผนที่วางไว้หลังจากช่วงติดตามผลประมาณ 18 เดือน อีกทั้งรายงานด้วยว่าผู้ป่วยธาลัสซีเมียทุกอย่างเป็นไปตามแผนในผู้ป่วย 42 รายจากทั้งหมด 39 ราย” เขาให้ข้อมูลเกี่ยวกับผลลัพธ์แรกของการรักษาโดยอาศัยการตัดต่อพันธุกรรม
การติดตามผู้ป่วยมีการวางแผนไว้เป็นเวลา 15 ปี
ชี้ว่ากระบวนการจะยาวนาน ศ. ดร. Korkut Ulucan กล่าวว่า "ในการวางแผนการรักษานี้ การติดตามผลผู้ป่วยมีกำหนดใช้เวลาประมาณ 15 ปี อย่างไรก็ตามข้อมูลแรกกลับกลายเป็นว่าเกินความคาดหมายซึ่งน่าพอใจมาก ความสำเร็จนี้อาจนำไปสู่การประยุกต์จากบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพใหม่ๆ และการสร้างแนวทางการรักษาทางเลือก “นี่จะทำให้เวลาและค่ารักษาลดลงมากขึ้นเมื่อเวลาผ่านไป” เขาพูดว่า.
ค่ารักษาจะสูงถึงหลายล้านดอลลาร์
รศ.ยังกล่าวอีกว่าต้นทุนการรักษามีแนวทางที่แตกต่างกัน ดร. Ulucan กล่าวว่า “ค่ารักษาเป็นอีกประเด็นหนึ่งที่ควรพิจารณา แน่นอนว่าความสำเร็จ การนำไปใช้ได้จริง และความยั่งยืนของการรักษามีความสำคัญเป็นอันดับแรก แต่แล้วการเข้าถึงการรักษาก็มาถึงซึ่งต้องใช้เวลาพอสมควร สมมติฐานของฉันคือ เมื่อพิจารณาถึงการบำบัดด้วยยีนอื่นๆ การรักษานี้จะกลับมามีมูลค่าถึงล้านดอลลาร์อีกครั้ง ฉันจะไม่แปลกใจถ้ามันผ่านไป นี่จะไม่เพียงแต่เป็นค่าสมัครเท่านั้น แต่ยังเป็นค่าผ่าตัดและค่าสมัครทั้งหมดด้วย อย่างไรก็ตาม ฉันคิดว่าเมื่อเวลาผ่านไป หากบริษัทอื่นได้รับการอนุมัติในเรื่องนี้ ต้นทุนก็จะลดลง” เขาจบคำพูดของเขาด้วยการพูดว่า
